Sábado, Julho 13

Terapia genética permite que criança de 11 anos ouça pela primeira vez

Terapia genética permite que criança de 11 anos ouça pela primeira vez

Aissam Dam, um menino de 11 anos, cresceu num mundo de profundo silêncio. Ele nasceu surdo e nunca tinha ouvido nada. Enquanto vivia numa comunidade pobre no Marrocos, ele se expressava com uma linguagem de sinais que inventou e não tinha educação.

No ano passado, depois de se mudar para Espanha, a sua família levou-o a um especialista em audição, que fez uma sugestão surpreendente: Aissam poderia ser elegível para um ensaio clínico utilizando terapia genética.

Em 4 de outubro, Aissam foi tratado no Hospital Infantil da Filadélfia, tornando-se a primeira pessoa a receber terapia genética para surdez congênita nos Estados Unidos. O objetivo era dar-lhe audição, mas os investigadores não tinham ideia se o tratamento funcionaria ou, em caso afirmativo, quanto ele ouviria.

O tratamento foi um sucesso, apresentando uma criança que nada sabia sobre sons a um novo mundo.

“Não há nenhum som que eu não goste”, disse Aissam, com a ajuda de intérpretes, durante uma entrevista na semana passada. “Estão todos bem”.

Embora centenas de milhões de pessoas em todo o mundo vivam com perda auditiva definida como incapacitante, Aissam está entre aquelas cuja surdez é congénita. A sua forma é extremamente rara, causada por uma mutação num único gene, o otoferlin. A surdez de Otoferlin afeta cerca de 200.000 pessoas em todo o mundo.

O objetivo da terapia genética é substituir o gene mutado da otoferlina nos ouvidos dos pacientes por um gene funcional.

Embora sejam necessários anos para que os médicos inscrevam muito mais pacientes (e mais jovens) para testar ainda mais a terapia, os pesquisadores disseram que o sucesso de pacientes como Aissam pode levar a terapias genéticas direcionadas a outras formas de surdez congênita.

É um estudo “inovador”, disse o Dr. Dylan K. Chan, otorrinolaringologista pediátrico da Universidade da Califórnia, em São Francisco, e diretor do Centro de Comunicação Infantil; Ele não participou do julgamento.

No qual Aissam participou, ele conta com o apoio da Eli Lilly e de uma pequena empresa de biotecnologia de sua propriedade, a Akouos. Os pesquisadores esperam eventualmente expandir o estudo para seis centros nos Estados Unidos.